临床肝胆病杂志

基金项目: 

国家自然科学基金重点项目 (82130018);

北京市医

  目的  描述国内外非酒精性脂肪性肝炎(NASH)新药临床试验的注册情况及临床试验特点，为NASH新药临床试验的设计和开展提供参考依据。  方法  检索美国临床实验数据库、中国临床试验注册中心、国家药品监督管理局药品审评中心，检索日期为建库至2021年8月6日，以“非酒精性脂肪性肝炎”和“NASH”作为关键词，纳入以NASH作为适应证的新药注册试验或干预性研究，并除外肝硬化。由两位研究者独立检索并筛选文献，提取相关信息。  结果  共纳入196项NASH新药注册试验或干预试验(174项国外注册试验，22项国内注册试验)，注册量呈增长趋势，其中Ⅰ期、Ⅰ~Ⅱ期(包括Ⅰb/Ⅱa)、Ⅱ期、Ⅱ~Ⅲ期、Ⅲ期临床试验分别为45项(23.0%)、8项(4.1%)、112项(57.1%)、4项(2.0%)、19项(9.7%)。药物类型以法尼酯X受体类、成纤维细胞生长因子类、过氧化物酶体增殖物激活受体激动剂、胰高血糖素样肽-1类为主，分别为16项(8.16%)、14项(7.14%)、11项(5.61%)、13项(6.63%)。欧美地区申办方发起的NASH创新药试验最多，中国(含台湾地区)近年来的自主创新药临床试验数量逐渐增加，单中心与多中心数量分布近似。其中以NASH患者为受试对象的试验中以病理、影像学、临床诊断作为主要入选标准的试验数量分别为125项、66项和42项。Ⅰ期临床试验主要评价指标为安全性、耐受性和药代动力学指标，Ⅱ、Ⅲ期临床试验主要评价指标为安全性和有效性。中国(含台湾地区)本土NASH创新药物注册试验数量较少但逐渐增长，中药相对化学药物的新药临床试验较少。  结论  国际NASH创新药临床试验注册量增长较为显著，但多处于早期阶段，入选标准和评价指标差异较大，缺少较统一的衡量指标，新型试验设计较少。国内NASH新药临床试验相对欧美国家数量较少，呈增长趋势。

来源：2022年第4期

《临床肝胆病》期刊编辑部

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